Le besoin des patients vivants avec une maladie rare en termes de soins est largement sous-évalué. Les statistiques sont effrayantes : il existe 7 000 maladies rares dans le monde qui touchent collectivement 350 millions de personnes. Un Américain sur 11 souffre d’une maladie rare. Les trois quarts des patients sont des enfants. Seulement la moitié des patients bénéficient d’un diagnostic précis. Le délai moyen pour qu’un patient reçoive son diagnostic est de 1,5 an. Un patient sur quatre atteint d’une maladie rare attend 4 ans pour un diagnostic précis.
Il est urgent de défendre les millions de personnes dans le monde vivant avec une maladie rare ! Le plaidoyer ou « advocacy », défini comme l’avancement public d’une cause, a de nombreuses facettes et comprend de lever des fonds pour la recherche, l’activisme pour éliminer la discrimination, le lobbying des gouvernements pour améliorer l’accès aux soins de santé et la croisade pour les besoins des soignants des patients.
Dans ce premier webinaire de la série 2023 Science/AAAS Fondation Ipsen sur le plaidoyer dans les maladies rares, nous examinons le paysage du plaidoyer, en nous demandant : ce que cela implique, qui sont les défenseurs, quelles organisations sont impliquées dans le plaidoyer pour les maladies rares, qu’est-ce qui détermine comment les organisations faîtières allouer des ressources, et ce qui est efficace – examiner les cas de réussite du plaidoyer qui a fonctionné.
Regardez nos webinaires et défendons collectivement les personnes vivant avec une maladie rare et leurs soignants.
Nos invité.e.s, des expert.e.s reconnu.e.s dans le domaine des Maladies Rares
– Durhane Wong-Rieger, Ph.D. (Canadian Organization for Rare Disorders (CORD), Ontario, Canada)
– Michael Manganiello (Pyxis Partners, Washington, DC)
– Marc C. Patterson, M.D. (Mayo Clinic, Rochester, MN)
– Flaminia Macchia, M.A. (Roche, Bruxelles, Belgique)
– Erika Gebel Berg, Ph.D, notre modératrice