Ce nouveau webinaire gratuit, en partenariat avec le magazine AAAS/Science, sera diffusé le 7 juillet (18h) et sera disponible à la demande à partir du 9 juillet.
Ou écoutez-le au format podcast :
Même si le nombre total de patients atteints de maladies rares dépasse les 300 millions, chaque maladie rare ne touche qu’un petit nombre de personnes. Par conséquent, le modèle standard de développement de nouveaux médicaments n’est souvent pas suffisamment rentable pour que des traitements soient développés pour les milliers de maladies rares connues. Dans le passé, les produits pharmaceutiques conçus pour les maladies courantes pouvaient être également prescrits pour les patients atteints de certaines maladies rares. Cependant, tout cela est en train de changer : les nouvelles méthodologies de conception de thérapies nous permettent d’envisager des médicaments de synthèse pour de très petits groupes de patients ou même d’individus. L’avenir est prometteur pour la communauté des maladies rares, car la biotechnologie moderne peut créer des thérapies sur mesure (personnalisées). Sommes-nous à l’aube de traitements personnalisés largement disponibles pour chaque patient ? Cela pose une question plus large : tout comme chaque personne est unique, tous les médicaments pourraient-ils l’être aussi ?
Panel :
Genine Winslow, M.Sc. (Chameleon Biosciences, San Anselmo, CA)
Tiina Urv, Ph.D. (National Institutes of Health, Bethesda, MD)
Viviana Giannuzzi, Pharm.D., Ph.D. (Fondazione Gianni Benzi Onlus, Bari, Italy)
Sean Sanders, Ph.D. (Science/AAAS, Washington, DC)