Bien qu’une grande partie de l’attention ait été portée sur les thérapies cellulaires et géniques émergentes, d’autres voies prometteuses vers une guérison existent également, telles que les médicaments repositionnés. De nombreux obstacles subsistent alors que la science évolue et que les problèmes d’accès persistent, mais il existe quelques exemples marquants de ce que ces nouvelles technologies pourraient signifier pour les personnes vivant avec une maladie rare.
Dans ce webinaire, les participants pourront :
• Découvrir les dernières recherches sur les traitements curatifs pour les maladies rares
• Entendre des expériences de première main concernant des guérisons de maladies rares
• Explorer ce que l’avenir réserve à ces modalités de traitement et ce qu’elles signifient pour les personnes vivant avec une maladie rare
Intervenants :
Bill Hobbs, PhD, Vertex Pharmaceuticals
Michelle Werner, Alltrna
David Fajgenbaum, PhD, University of Pennsylvania